Estudio de seguridad de VM202 para tratar la Esclerosis Lateral Amiotrófica

Estudio de seguridad de VM202 para tratar la Esclerosis Lateral Amiotrófica

Este estudio está reclutando actualmente participantes.

Recibió por primera vez: 15 de enero de 2014

 Propósito

El propósito de este estudio es determinar la seguridad y la tolerabilidad de las inyecciones intramusculares de VM202 en sitios de inyección diferentes en las personas con esclerosis lateral amiotrófica.

Condición	Intervención	Fase
Esclerosis Lateral Amiotrófica	Genética: VM202	Fase 1 Fase 2

Tipo de estudio:	Intervencional

Medidas de resultado primarias:

·        Número de sujetos con eventos adversos graves y no graves [plazo: a lo largo de los nueve meses de seguimiento]

Medidas de resultado secundarias:

·        Los niveles séricos de Factor de crecimiento (HGF) del hepatocito [marco temporal: inmediato tratamiento previo en el día 0, inmediatamente el tratamiento previo en el día 7, inmediatamente el tratamiento previo en el día 14, inmediatamente el tratamiento previo el día 21, el día 30, día 60 y 90 días]

·        Copias de VM202 en sangre entera [marco de tiempo: día 0, 7, 14, 21 (pre y post última inyección) y día 30, 60 y 90]

Otras medidas de resultado:

·        La revisada Esclerosis Lateral Amiotrófica funcional Rating Scale (ALSFRS-R) [plazo: proyección, en el día 0 antes del tratamiento (inyección), en 30 días, 60 días, 90 días, a los 6 meses y 9 meses] [designados como tema de seguridad: No]

Hay doce preguntas, algunas de las actividades diarias y cuánta ayuda un paciente necesita con ellos y algunos de los síntomas específicos.

·        Circunferencia del músculo [plazo: 60 días, 90 días, a los 6 meses y 9 meses] [designados como tema de seguridad: No]

Las medidas se tomarán bilateral:

o   Medio brazo: en el punto medio de una línea vertical que une el proceso acromion al proceso del olécranon

o   Mediados del antebrazo: en el punto un tercio proximal de una línea vertical que une el epicóndilo medial a la apófisis estiloides del cúbito

o   Mitad del muslo: punto medio de una línea vertical que une la Espina ilíaca anterior superior con el borde superior de la rótula

o   Media pierna: en el punto un tercio proximal de una línea vertical une la cabeza fibular con el maléolo lateral

·        Capacidad vital forzada [plazo: proyección, en el día 0 antes del tratamiento (inyección), en 30 días, 60 días, 90 días, a los 6 meses y 9 meses] [designados como tema de seguridad: No]

prueba de función pulmonar que cuantifica el volumen de aire que puede ser volado por la fuerza después de inspiración plena. Que se correlaciona con la supervivencia en ALS

·        fuerza muscular [marco de tiempo: día 30, 60 días, 90 días, a los 6 meses y 9 meses] [designados como tema de seguridad: No]

determinada mediante el uso de la investigación médica escala Council (MRC)

Matrícula estimada:	18
Fecha de inicio del estudio:	Febrero de 2014
Estimado fecha de la terminación del estudio:	Marzo de 2015

Brazos	Intervenciones asignadas
Experimental: VM202 Dosis total de 64 mg de VM202 que serán administrado en el transcurso de cuatro visitas: día 0, día 7, día 14 y 21 días. Como en todos los estudios anteriores VM202, dosis final de VM202 para cada grupo de músculo blanco es dividida y administrada 2 semanas aparte.	Genética: VM202

Acerca de VM202 VM202 es una droga basada en ADN que expresa una proteína llamada de HGF cuando se inyecta por vía intramuscular en el paciente. Esta proteína es responsable de inducir la angiogénesis (formación de nuevos vasos sanguíneos) y la regeneración de las células nerviosas dañadas, que son las funciones principales explotadas. Está diseñado para expresar isoformas de factor de crecimiento de hepatocitos (HGF) para la formación de nuevos vasos sanguíneos VM202 se está desarrollando actualmente en estadios clínicos de la enfermedad cardiovascular isquémica y las enfermedades neurodegenerativas.