RESULTADOS DE UN ESTUDIO EN FASE 1, A DOBLE CIEGO,
CONTROLADO CON PLACEBO, CON DOSIS CRECIENTE SOBRE LA SEGURIDAD, TOLERANCIA FARMACOCINÉTICA DE ISIS 333611 ADMINISTRADO
INTRATECALMENTE A PACIENTES CON ELA FAMILIAR DEBIDA A MUTACIONES DEL GEN SOD1.
El ISIS 333611 es bien tolerado y los niveles resultantes en
plasma y LCR son los esperados. Este es el primer estudio clínico para
describir la administración intratecal de un oligonucleótico antisentido. Los
resultados de este estudio sugieren que esta administración en el SNC puede ser
una estrategia viable de tratamiento para los trastornos neurológicos.
RESULTADO DEL ENSAYO EN FASE I DEL TRASPLANTE DE CELULAS
PROGENITORAS DE LAS NEURONAS EN LA MEDULA ESPINAL EN LA ELA (EL ENSAYO DE
NEURALSTEM INC.).